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shRNA表达克隆

overcome for stem cell

Dec 27, 2007 No Comments

前景和问题

        人体干细胞在可以以多种方式应用于基础和临床研究。然而,干细胞预期的作用与真正实现之间仍存在许多技术上的障碍,而这些障碍只能在更深入的后续研究中才得以克服。对人类胚胎干细胞进行研究可能帮助我们了解更多人类发育过程中产生的复杂事件的信息。此项工作的首要目标是鉴定未分化的干细胞是如何分化的。 科学家们了解到基因的启动和关闭对该过程来说是最关键的。许多非常严重的医学难题,如肿瘤和先天缺陷就是归咎于异常的细胞分裂和分化。如果可以更好的理解对该过程的遗传和分子调控,则可以帮助我们了解疾病是如何发生并为治疗提供新的治疗对策。干细胞的此种用途和其他大多数的用途都存在一个显著的障碍,那就是科学家们尚未完全了解启动或关闭特殊基因来影响干细胞分化的信号。        人体干细胞同样可以用于新药实验。例如,新的药物可以在从人多潜能细胞系中分离的已分化的细胞上测试其安全性。其他种类的细胞系已经以该方式得到了应用。例如,肿瘤细胞系被用于筛选具有抗肿瘤活性的药物。但是,多潜能细胞系的有效性使得药物测试可以在更大范围的细胞类型中进行。然而,为了有效地筛选药物,当比较不同的药物时条件必须相应一致。因此,科学家们必须准确地控制干细胞分化成被测试药物所需的细胞类型。目前由于对控制细胞分化信号认识不足,所以不能够精确地模拟这些条件,并为每一个待测药物提供相应的分化细胞。            也许人体干细胞最重要的潜在用途是生产细胞和组织,并应用于细胞疗法。今天,捐赠的器官和组织常被用于取代患病的或者损伤的组织,但是组织器官移植的需求远远超过了可获得的供给。干细胞可直接分化为特定的细胞类型,这为替代细胞和组织来源的更新提供了可能,从而用于更多疾病的治疗,包括帕金森症、阿尔茨海默症、脊髓损伤、中风、烧伤、心脏病、糖尿病、骨关节炎和类风湿性关节炎。        例如,健康的心肌细胞已经可以在实验室生成,然后再把这些细胞移植进入患有慢性心脏病的病人体内。在小鼠和其他动物上的初步研究证明,骨髓干细胞移植进入一个破坏的心脏组织可以发育成心肌细胞并且成功地再生心脏组织。最近其他在细胞培养体系中的研究提示,诱导胚胎细胞的分化或者将成体骨髓细胞分化成心肌细胞已成为可能(图4)。                                                   

 

                                       

                                           图4 用成体干细胞修复心肌

        在Ⅰ型糖尿病患者中,通常分泌胰岛素的胰腺细胞的功能被患者的自身免疫系统所破坏。新的研究提示通过细胞培养诱导人胚胎干细胞分化形成产胰岛素细胞并且最终可以用于移植来治疗糖尿病。        干细胞的处理必须简单而易重复,以便科学家可以成功地将它们分化,移植进入所需的生物体内,这样才能真正实现对那些衰退性疾病的更新细胞治疗。接下来,为了成功地实现细胞治疗,科学家们必须试着严格控制一系列的步骤,才能把此疗法真正带入到临床应用中。想要更好的移植,干细胞必须可重复性制成具有以下特征:        1) 广泛地增殖并且生成足够数量的组织;        2) 分化成期望的细胞类型;        3) 移植后令接受者得以存活;        4) 移植后能够与周围组织形成融合;        5) 具有适当地延长接受者的生命的功能;        6)避免以任何方式损伤接受者;        同样,为了避免排异反应的问题,科学家们尝试各种不同的研究方案去产生那些不会被排斥的组织。        总的来说,干细胞治疗的前景是令人欣喜的,但是仍然需要多年集中的实验来攻克那些重大的技术难题。        国立卫生研究院已经展开大范围内系列的科研项目来支持胚胎干细胞系的应用研究。

原文检索:http://stemcells.nih.gov/info/basics/basics6.asp

(生命奥秘:邴云云 编译)

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