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shRNA表达克隆

临床前景

May 06, 2008 No Comments

(V)临床前景

       尽管存在许多问题,Sirna、Alnylam以及其他几间公司仍继续往前开发RNAi疗法;事实上,很多突出的问题只能通过治疗方法不断发展来解答。第一个药物申请很有可能是以癌症(以无法控制的肿瘤为靶标)或病毒侵染(以病毒基因为靶标)为中心。为了避免一些传递的问题,初始实验可能直接把RNA注射入靶组织(例如用于肿瘤治疗)或活体,例如,治疗被HIV侵染的白血球。

       Usman指出,花了十年时间尝试开发核酶药物,Sirna公司已经准备好面对前面所有未知的困难。“我们还没有解决所有的问题,但我们知道如何继续解决它们。对我们来说这一点都不奇怪,我们也曾碰到过类似情况。”Usmna希望Sirna公司在2004年底向FDA申请通过临床研究用的新药,并在2005年在人类临床实验中取得进展。Usman预计:“毫无疑问,十年内将会出现基于RNAi的药物。”

       Stein对此并不是很肯定并认为还要很好的探讨很多关于RNAi和人体对它的反应的问题,以令基于RNAi的药物最终能获得成功。他说:“整个领域都建立在相信它的合理性的基础之上,但其实我们还不是十分了解它,因此,要想成功还需要一点运气。

参考文献

[1]http://www.biochemlab.cn/doc/51269.html

更多阅读

1 Couzin J (2002) Breakthrough of the year: Small RNAs make big splash. Science 298: 2296-2297.

2 Fire A, Xu S, Montgomery MK, Kostas SA, Driver SE (1998) Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans. Nature 391: 806-811.

3 Krieg AM, Yi AK, Matson S, Waldschmidt TJ, Bishop GA (1995) CpG motifs in bacterial DNA trigger direct B-cell activation. Nature 374: 546-549.

4 Song E, Lee SK, Wang J, Ince N, Ouyang N (2003) RNA interference targeting Fas protects mice from fulminant hepatitis. Nat Med 9: 347-351.

5 Vitravene Study Group (2002) A randomized controlled clinical trial of intravitreous fomivirsen for treatment of newly diagnosed peripheral cytomegalovirus retinitis in patients with AIDS. Am J Ophthalmol 133: 467-474.

(本文由 悠然 编译)

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