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从一个病人的角度来谈对接受基因治疗的志愿者的保护措施

Jun 16, 2008 No Comments

(V)从一个病人的角度来谈对接受基因治疗的志愿者的保护措施

       法学博士Suzanne R. Pattee是胆囊纤维化基金会公共政策与病人事务副院长。她从一个病人的角度发表了自己对接受基因治疗的志愿者的保护措施的看法。       基因治疗在这个夏天又再次接受了一次洗礼。Jolee Mohr在接受关节炎药物的基因治疗过程中不幸逝世再次唤起人们关于1999年Jesse Gelsinger的同类医疗事件的记忆。这两起医疗事故让人们开始对基因治疗的安全性以及医院对接受基因治疗的患者的保护措施的健全性都提出了质疑。

       这令我回想起十年前我因患有囊肿性纤维化(CF),被要求接受基因治疗实验时的情况。CF是一种危及生命的遗传病,这种病对病人的肺部、胰腺以及呼吸和消 化系统都有影响。在美国大约有3000名CF病患者,而全世界则大概有70000名患者。我6个月大时被诊断出罹患了这个病,当时我严重营养失调和发育不 良,医生告诉我父母我活到5岁的几率不超过50%,随后我接受了临床实验治疗研究,并幸运地活了下来。

       由于得的是这样一种病,我迫切期盼医疗技术的进步,可以治愈自己及其他同样的患者。我在很小的时候就开始接受临床实验治疗,从那以后,我逐渐变成一个主动 且自信的志愿者。我当时对于自己是否应接受基因治疗考虑了很久,但研究人员慢慢地打消了我的疑虑,才使治疗得以顺利进行。

       事实上,目前每天都有数以千计的临床研究治疗,但相应的医疗事故却鲜有发生。联邦政府采取了一系列的调控措施以使临床实验的风险降至最低。不过即便如此,我们仍需好好审视这起最新的因基因治疗而造成的死亡事件,从而确保未来参与到临床实验研究的患者的安全。

       针对Jolee Mohr和Jesse Gelsinger的死,媒体和他们的家人都对目前临床研究的知情同意的相关程序大加批判。知情同意包括一份研究人员或研究协调员对实验的讨论书,同时需 要患者同意参加临床实验研究的签名书。签署了这份同意书就意味着患者确认自己已经了解自己所要参加的临床实验的情况,并同意参加该实验。

       毫无疑问,无论接受临床实验的患者何时死亡,人们都将对该名患者是否真正了解自己所接受的实验的风险表示质疑。这些患者是否真正清楚I    期实验所检测的新药物对他们而言是没有任何直接好处的呢?他们知道接受治疗可能会带给自己死亡的结果吗?有关Mohr的报道表明她的同意书包括了上述信 息,同时她的临床医生已在事前解答了她的所有问题。不过批评家却无法查出患者如何加入这样一类临床研究中,同样他们也无法相信患者所签署的同意书以及医生 给予患者的解答是充分的。

       要解除目前人们对于临床实验的忧虑,一种方法是增加作为助手的临床研究参与者的人数,同时应完善知情同意材料书的内容。因为随着参与临床实验的人数增多,整个研究过程也会变得愈加透明化,从而会增加公众对整个实验系统的信心。

       有人可能要问,基因治疗实验与其它类型的临床实验有区别吗?一般来说,相对于其它临床实验, NIH对基因治疗设立的标准要更高,为此还专门成立了监督机构——重组DNA咨询委员会(RAC)。同时FDA也专门针对基因治疗设立了严格的监控程序。 在Jesse Gelsinger的事件后,FDA中止了所有正在进行中的基因治疗,这项禁令直到FDA对其它接受基因治疗的志愿者的安全性进行确认后才取消。RAC和 FDA都对Jolee Mohr的死进行了调查,他们的调查结果将对未来基因治疗研究产生很大的影响。因此,基因治疗在某种程度上确实与其它临床治疗研究有所不同,然而,基因治 疗与其它临床实验所需遵守的规范是大体相同的。

       那么I期临床研究究竟有何特殊之处呢?I期实验阶段表示的是一种新药物首次用于人身上,它的目的是检测该药物的安全性,以及这种药物的最大使用剂量。我知 道I期实验仅仅是检测基因治疗的安全性,对我个人的治疗而言并无多大帮助。但我同时也清楚I期测试是对我的整个治疗过程是不可或缺的。I期实验中的所有药 物最终都要经由FDA审批通过才行,同时这个阶段对于评价药物的毒性和安全性也是非常重要的。因此这个阶段对于所有上市药物而言都是不可缺少的阶段。

       如果接受基因治疗的患者在治疗前都能充分了解基因治疗I期风险和同意书涉及的内容,那么整个治疗实验系统将会更加完备。同时,如能增加一些受过培训、对治疗过程十分了解的实验助手也会有助于整个治疗过程。

       此外,检查目前的调控体系也将有助于减少患者的治疗风险以及增加他们对治疗过程的信心。对于改善目前临床研究志愿者的安全问题,我有以下几点建议:

     ◆为公众提供临床实验研究的相关培训,以消除大众目前对于临床研究的某些疑虑。

     ◆让更多的人作为助手参与到临床实验中来。伦理审查委员会(Institutional Review Board,IRB)已经吸收了一些普通人士来对临床实验进行监督,但这些人首先必须是相关方面的专家。

     ◆设立集中的IRB并包括相关疾病的专家。就像国家癌症研究所集中IRB的癌症专家一样。一个包括稀有病专家的IRB将为临床实验增加另一种专业等级,并为患者提供保护。

     ◆为确保安全性,鼓励在I期实验中使用更多的中央数据和设立安全监控委员会(DSMBs)。这将会进一步确保患者的安全。评价医疗事故的报告,根据药物检测的结果来决定是哪一个报告存在问题,而不是加重患者的病情或是其它相关问题。

       目前接受过临床实验的人毕竟还是少数。包括我在内的这些人每天都在与病魔相抗争,但我们并不甘心屈服于病魔,相反我们选择了我们所能选择的最好方法——接 受临床实验治疗。即使这种实验治疗并不能给我们带来直接的治疗效果,我们依旧希望这项实验能够获得成功并带给与我们患有类似疾病的患者以希望。接受临床实 验也是我们回报社会的一种方式,我们希望能通过这种方式帮助社会上更多的患者。毕竟,如果在我之前没有其他人接受过临床实验,就不会有今天完全痊愈的我, 感谢在我之前的志愿者,他们对我而言有再生之恩。

       我算是一个幸运儿,在接受治疗前我接受了详尽的培训,同时我并不羞于询问各种与治疗相关的问题。近年来,随着患者自身主动性的提高,相关药物的研究工作也 得到飞速发展,临床研究工作也因此受益不菲。包括我在内的积极主动的临床实验的志愿者们现在已经可以确确实实的从这些实验研究中受益了。Jolee Mohr的死给临床治疗的研究机构上了深刻的一课。临床实验研究的志愿者们是我们开发新药物过程中最为宝贵的资源,因此无论何时我们都应该把患者的利益放在第一位,真正做到为患者谋福利。

原文检索:HUMAN GENE THERAPY 19:9–10 (January 2008).Mary Ann Liebert, Inc. DOI: 10.1089/hum.2007.1214

归尘/编译

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