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shRNA表达克隆

法国研究所希望在基因治疗领域有所突破

Feb 06, 2012 No Comments

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Fulvio Mavilio是Genethon研究所的新任科学带头人。

 

Genethon研究所打算重新投身到转化医学领域(translational medicine),开创一片新天地。

Genethon研究所是法国的一家生物技术研究所,他们最著名的可能要数其非同寻常的资金来源(Genethon研究所每年都会通过电视募捐的方式筹集科研经费),以及他们在20世纪90年代初开展的人类基因组测序工作。历经好几年的沉积之后,Genethon研究所现在打算将他们自己打造成全欧洲最著名的科研中心,他们的计划就是加快用于治疗罕见遗传性疾病的基因疗法进入临床的步伐。

Genethon研究所的科学指导Fulvio Mavilio是一名分子生物学家,他早前正式接手Genethon研究所的管理工作。Mavilio要求必需突出整个研究所的科研特色,为此他们一共招募了180名科研工作者,这些人都将在位于法国巴黎近郊的科研中心里工作。Mavilio的主要计划之一就是围绕Genethon研究所打造一个国际性的临床基因治疗网络。在今年晚些时候,Genethon研究所将建成一所全世界最大的、能够大规模生产足以达到临床应用级别的病毒载体(这种载体可以用于转基因治疗操作)的生物车间,届时他们将成为一个对全世界科研人员都颇具吸引力的研究中心。

Genethon研究所的合作者之一,英国伦敦大学学院儿童健康研究所(University College London’s Institute of Child Health)基因治疗项目主任Adrian Thrasher指出,对于每一位开展基因治疗的科研人员而言,能否得到载体是关乎整个治疗工作成败的瓶颈所在。所以Genethon研究所的这一新战略来得正是时候。

有研究人员在法国和意大利招募了一些身患罕见且致命的免疫缺陷性疾病(immunodeficiency disorders)的患儿开展了有史以来首次基因治疗临床试验,结果发现可以通过基因疗法将健康的正常基因转入患儿体内,并且这些外源基因可以在患儿的体内稳定存在,改善他们的临床症状。

早期的成功案例极大地刺激了基因治疗研究的发展。直到1999年,这股热潮突然一下子降到了冰点。当年在美国有一位名叫Jesse Gelsinger的少年患者在接受基因治疗之后发生了强烈的免疫反应,最终不幸身亡。此外,还有一些已经被治愈的免疫缺陷患儿又重新患上了各种肿瘤。自从发生这起事件之后,基因治疗研究工作的热潮迅速退却,而且至今依旧有人对这个领域心存警惕和不安。到目前为止,在世界各地已经开展了一千多起原理认证临床研究(proof-of-principle clinical study),其中有数十起研究都得到了阳性结果。但是到目前为止,还没有任何一个基因治疗方案被美国食品与药品监督管理局(US Food and Drug Administration)或欧洲医药管理局(European Medicines Agency)批准,以用于临床作为常规治疗手段。曾经在1990年一手创办了Genethon研究所,并且每年都会通过电视募捐给他们提供科研经费的法国肌肉萎缩症协会(French Muscular Dystrophy Association)的委员会主席认为这一状况必须改变。

 

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基因疗法的光明前途。目前世界各国的管理机构每年都会批准开展好几十个基因治疗临床实验项目。图中给出了历年来的统计数据,另外还有141起基因治疗临床实验项目由于批准时间不详,所以没有计入上图当中。

 

广阔的发展前景

虽然最为著名的基因治疗实验是在免疫缺陷症患儿人群当中开展的,但是基因疗法还可以用于各种其它疾病的治疗工作。目前开展得最多的基因治疗临床实验项目就是针对肿瘤患者人群的治疗实验。科学家们希望能够在肿瘤患者体内引入可以直接杀灭肿瘤细胞的基因,或者通过基因疗法激活人体自身的免疫机能,杀灭肿瘤细胞。2012年1月6日,美国基因与细胞治疗协会(American Society of Gene and Cell Therapy)向美国国立健康研究院(US National Institutes of Health)的院长递交了一份清单,美国基因与细胞治疗协会在清单中列出了他们认为有可能在未来六年之内可以通过基因疗法获益的多种疾病,他们相信只要加大科研投入,促进科研成果向临床转化,上述目标就一定能够实现。这份清单中就包括罕见的免疫缺陷症和眼科疾病,比较常见的几种血液系统疾病、两种癌症以及帕金森氏病。

Mavilio就亲自参与过历史上的第一次基因治疗实验,他们在意大利米兰的San Raffaele研究所(San Raffaele Scientific Institute)用基因疗法对患有ADA-SCID型严重免疫缺陷症的患儿实施过治疗。制药巨头葛兰素史克公司也在去年与科研机构达成了一个投资总额高达数百万欧元的合作项目,他们决定共同开发类似的基因治疗产品,用于某些罕见疾病的治疗,这也使得葛兰素史克公司成为世界上第一个在基因治疗领域投放巨资的制药公司。

Mavilio指出,与San Raffaele研究所相比,他们所在的Genethon研究所的劣势在于没有自己的附属医院,所以他们非常希望能够与欧洲的顶级医院开展合作,这样他们就能够在全世界基因治疗研究领域中占据非常重要的位置。

虽然Mavilio认为,他们研究所的病毒载体生产车间会是一个非常有份量的筹码,但是这还远远不够。为了能够和世界顶尖机构开展合作,他们还需要提高自身的知名度。Genethon研究所在2006年将科研方向由基础研究转向了病毒载体生产方向。到目前为止,Genethon研究所有超过90%的科研经费还是来自电视募捐,所以Mavilio希望还能够从其它竞争性科研基金那里得到更多的补充经费。

法国国家生物医学研究机构基因治疗部门(French national biomedical research agency’s gene-therapy unit)的负责人Philippe Moullier同时也担任了Genethon研究所的科学顾问,他警告Genethon研究所不要盲目冒进,应该放慢脚步。他可不认为Genethon研究所可以成为整个欧洲基因治疗的中枢机构。但是,Thrasher却对Genethon研究所的雄心壮志充满了信心,他认为Genethon研究所很有可能会实现目标。

 

 
原文检索:
ALISON ABBOTT.(2012) French institute prepares for gene-therapy push. Nature,481:423-424.
YORK编译

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